麻省理工学院的研究人员设计了一种将皮肤细胞直接转化为神经元的方法,从而消除了产生诱导多能干细胞的需要。这种神经元可用于治疗脊髓损伤或ALS等疾病。 将一种细胞类型转化为另一种类型(例如将皮肤细胞转化为神经元)通常需要先将皮肤细胞诱导为“多能”干细胞,然后再分化为神经元。麻省理工学院的研究人员现在开发了一种简化的过程,绕过了干细胞阶段,直接将皮肤细胞转化为神经元。
运动神经元疾病是一类以神经系统运动功能损害为主要特征的疾病,其病因复杂,病情进展迅速。这类疾病包括肌萎缩侧索硬化、进行性延髓麻痹、原发性侧索硬化和脊髓性肌萎缩等多种类型,往往导致患者肌肉无力、萎缩,甚至影响到呼吸和吞咽功能,严重威胁患者的生命健康。西 ...
金的儿子扎克被诊断出患有胶质母细胞瘤。这是一种在儿童中非常罕见的脑瘤,通常见于45岁以上的成年人。扎克接受了化疗,但医生说他康复的希望渺茫。他六岁时就去世了。
总部位于SALT LAKE CITY的Clene Inc.(NASDAQ:CLNN)是一家市值3,780万美元的临床阶段生物制药公司,近日公布了HEALEY ALS平台试验的事后分析生存数据。根据 InvestingPro 分析,该公司目前财务健康指标较弱,这符合早期生物科技公司的典型特征。分析显示,其候选药物CNM-Au8® 30mg可能延长肌萎缩性侧索硬化症(ALS)患者的生存期。
攻克渐冻症可能意味着能够开发出有效的治疗方法,阻止病情的进一步恶化,甚至有可能逆转病情,让患者的肌肉功能逐渐恢复,重新获得行动和自理能力。这将极大地改善晚期患者的生活质量,延长他们的生命。
*仅供医学专业人士阅读参考渐冻症,也就是肌萎缩侧索硬化症(ALS),是一种致命的神经退行性疾病。一旦确诊渐冻症,预期生存时间通常仅有3到4年。从上面的数据就可以看出,对于绝大多数渐冻症患者而言,目前仍没有有效的治疗手段。虽然科学家已经确定了100多个 ...
科学家早已知道, DNA复制系统偶尔会出错,这正是癌症常常发生的原因。 但直到最近几年,技术才灵敏到能够全面记录每一个基因错误,而这些研究揭示了这样一个事实: 我们的身体充满了错误。
周四,H.C. Wainwright重申了对Clene Inc.(NASDAQ:CLNN)的信心,维持买入评级和31.00美元的目标价。根据 InvestingPro 数据,该股目前交易价格为4.40美元,远低于分析师20美元至84美元的目标区间。公司市值约为3700万美元。此次评级确认是在Clene周日公布其CNM-Au8治疗方案(该方案是HEALEY ALS平台试验的一部分)的最新长期存活数据 ...
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉罕见病。既往关于SMA治疗的真实世界证据的系统性文献综述和meta分析主要聚焦于欧美人群,很少有针对亚洲SMA人群的证据。近期,来自山西白求恩医院的张旻教授和来自中国药科大学的李伟教授等人在Ad ...
衰老过程伴随着基因突变和表观遗传变化的累积,这些变化逐渐破坏分子和细胞水平的功能稳态,导致蛋白质稳态丧失和线粒体功能异常。在神经退行性疾病背景下,蛋白质稳态的丧失极大地促成了包括 β-淀粉样蛋白(Aβ)、过度磷酸化的 tau ...
Ein unappetitliches Video zweier Männer in einem Feuertopf-Lokal sorgt in China für Aufregung. Die bekannte Restaurant-Kette tappt erst im Dunkeln. Nun wollen die Betreiber für Entschädigung sorgen.
TBK1 基因参与多种细胞过程,如先天免疫、自噬和细胞程序性死亡。但在 ALS 发病机制中,TBK1 基因功能缺失影响的众多途径尚未完全明确,且缺乏合适的体内模型来深入探究。为了填补这些空白,来自法国 Imagine Institute 等机构的研究人员开展了一项极具意义的研究,相关成果发表在《Cell Death Discovery》上。