为了深入了解这些潜在的遗传风险，来自浙江大学医学院附属妇产科医院等多个机构的研究人员，开展了一项极具意义的研究。他们将目光聚焦于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因，这个基因在人体的呼吸、消化和生殖系统中都发挥着至关重要的作用。一旦它发生突变，就可能引发囊性纤维化（CF）等多种严重疾病。而在 ART 日益普及的背景下，CFTR ...

近年来，类器官技术以“黑马”姿态席卷科研界，成为国自然申请的焦点领域。据统计，2024年PubMed上“Organoid”相关论文突破3000篇，较2023年增长40%，技术迭代速度惊人。国自然基金委连续六年将类器官列为优先资助方向，2024年资助金 ...

过去的十年对 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） 来说是一个转折点。这家生物技术公司于2012年获得了首个囊性纤维化（CF）药物——Kalydeco的批准，并随后获得了另外四种药物的监管批准，成为CF市场的全球领导者。公司还展示了在这一专业领域之外的实力，一年多前获得了一种用于血液疾病的基因编辑疗法的批准，最近又获得了一种疼痛治疗的批准。 Vertex的CF药物组合帮助公司2 ...

2025年全球基因编辑市场规模突破280亿美元，临床试验数量较2020年激增17倍。在这场重塑生命科学的革命中，CRISPR三巨头（Editas、Intellia、CRISPR ...

Ivacaftor 是一种用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR) 基因发生某些突变（主要是 G551D 突变）的患者的囊性纤维化药物，这 ...

例如，2020年POLO III研究中非裔美国人的种系BRCA突变率最高（13.8%）。 2. 关键基因的发现与功能验证： 研究确定了CFTR、BRCA1、BRCA2、RAD51C、RAD51D、FANCM和MSH6等基因的种系突变与染色体杂合性缺失（LOH）事件相关。其中，CFTR基因的致病性种系突变在PAAD相关亚洲患者 ...

周一，H.C. Wainwright分析师Ed Arce调整了Arcturus Therapeutics（NASDAQ:ARCT）的目标价，从此前的63.00美元下调至60.00美元，但维持对该股的买入评级。目前该股交易价格为14.55美元，接近其52周低点14.11美元，远低于其高点45美元。根据 InvestingPro ...

慢性阻塞性肺疾病（简称慢阻肺，COPD）是全球第三大死因，传统治疗以支气管扩张剂和激素为主，但患者仍面临急性加重频繁、肺功能进行性下降等困境。2025版慢性阻塞性肺疾病全球倡议（GOLD）迎来历史性更新：首次纳入两款靶向创新制剂——恩塞芬汀（Ensi ...