为了深入了解这些潜在的遗传风险，来自浙江大学医学院附属妇产科医院等多个机构的研究人员，开展了一项极具意义的研究。他们将目光聚焦于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因，这个基因在人体的呼吸、消化和生殖系统中都发挥着至关重要的作用。一旦它发生突变，就可能引发囊性纤维化（CF）等多种严重疾病。而在 ART 日益普及的背景下，CFTR ...

细胞膜上的蛋白聚集机制为囊性纤维化提供了新的治疗靶点。 一项来自加拿大病童医院（SickKids）的新研究揭示了细胞膜上蛋白质组织的底层过程，这一发现可能为创新的囊性纤维化治疗方法铺平道路。 囊性纤维化（CF）是一种影响肺部、胰腺和其他器官的遗传性疾病，由囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（CFTR）基因的变异引起。目前已知约有700种变异会导致CF，但现有的治疗方法仅针对其中少数几种，且没有一种能够治愈 ...

2025年2月10日，美国生物制药公司Sionna Therapeutics宣布完成2.192亿美元首次公开募股（纳斯达克股票代码“SION”）。这是继来自中国的亚盛医药、Metsera和Maze Therapeutics之后又一家抓住IPO窗口期成功登陆纳斯达克的制药公司。

过去的十年对 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） 来说是一个转折点。这家生物技术公司于2012年获得了首个囊性纤维化（CF）药物——Kalydeco的批准，并随后获得了另外四种药物的监管批准，成为CF市场的全球领导者。公司还展示了在这一专业领域之外的实力，一年多前获得了一种用于血液疾病的基因编辑疗法的批准，最近又获得了一种疼痛治疗的批准。 Vertex的CF药物组合帮助公司2 ...

周二，古根海姆对Sionna Therapeutics（纳斯达克代码：SION）启动覆盖，给予买入评级，目标价为45.00美元，相对于目前14.41美元的交易价格具有显著上涨空间。根据InvestingPro数据显示，该股票年初至今下跌超过42%。该机构的乐观展望基于Sionna通过NBD1稳定化治疗囊性纤维化（CF）的潜力，这种方法被认为对于恢复CF患者中常见的ΔF508 ...