研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE 有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。

2020年，詹妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna）教授与埃马纽埃尔·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）共同荣获诺贝尔化学奖，以表彰她们共同开发了基因组编辑方法CRISPR的卓越贡献。 受Frontiers for Young Minds邀请，杜德纳撰文解释了CRISPR的工作原理以及她与合作者是如何发现这一机制的。杜德纳说， ...

引言近年来，基因编辑技术在免疫治疗和细胞治疗领域取得了飞跃性进展，尤其是在T细胞工程化改造（T cell engineering）方面。T细胞的基因编辑对于CAR-T疗法、异基因T细胞治疗（Allogeneic T cell ...