研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE 有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。

2020年，詹妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna）教授与埃马纽埃尔·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）共同荣获诺贝尔化学奖，以表彰她们共同开发了基因组编辑方法CRISPR的卓越贡献。 受Frontiers for Young Minds邀请，杜德纳撰文解释了CRISPR的工作原理以及她与合作者是如何发现这一机制的。杜德纳说， ...

引言近年来，基因编辑技术在免疫治疗和细胞治疗领域取得了飞跃性进展，尤其是在T细胞工程化改造（T cell engineering）方面。T细胞的基因编辑对于CAR-T疗法、异基因T细胞治疗（Allogeneic T cell ...

以及II型CRISPR-Cas9中观察到了这一现象。与Cas12a稍不同，Cas9仅在单链靶标DNA存在的情况下才会启动对pre-crRNA的spacer区的反式切割，且Cas9的HNH和RuvC结构 ...

神经免疫相关研究是科研的热门方向，在调研了一线科研工作者的需求后，我们联系并邀请到了浙江大学研究员侯宇作为讲者对近期一项研究进行分享，分享主题为CRISPR-Cas9 筛选揭示神经-免疫调控新机制。 侯宇，浙江大学研究员。2017年于北京大学生命科学学院 ...

中国科学院微生物研究所向华团队，在国际期刊《自然·通讯》（Nature Communications）杂志上发表了题为《工程化最小I型 CRISPR-Cas 实现人类细胞的转录激活和碱基编辑》的最新研究成果，成功应用Class ...