研究人员首次发现,人类细胞自带一套精密的"应急修复系统",当检测到关键基因故障时,会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是,这项机制可被人工干预精确调控,为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来 ...
杜氏肌营养不良症是以杜歇恩•德布洛涅(Duchenne de Boulogne)医生的名字命名的,他是最早详细报告这种疾病的人之一,他早在1860年代就发现了这种 ...
转录适应上调杜氏肌营养不良症(DMD)患者的UTRN,这得到了几条证据的支持,包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。
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