根据提交给美国证券交易委员会的文件显示，Bain Capital Life Sciences近期对市值2.31亿美元的生物科技公司Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB )进行了重大投资。2025年2月19日，Bain Capital Life Sciences通过其附属公司BCLS II Investco, LP以每股4.03美元的价格收购了100万股Solid ...

Solid Biosciences还宣布了股票和预付权证承销发行的定价，这预计将缓解任何近期融资担忧。公司首席执行官Bo Cumbo对试验结果表示满意，强调了全面的分析结果以及微型肌营养蛋白转基因可能达到同类最佳的表达水平。

转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

自从基因编辑策略CRISPR出现以来，它遇到了一个很大的限制：经典的CRISPR系统太笨重了，无法进入人体的许多组织并进行切片和切割。现在，加州大学伯克利分校的Jennifer ...

研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来 ...

此次肌肉活检手术的成功开展，不仅为患者带来了福音，还标志着永州市中心医院在罕见疑难疾病诊疗方面迈上了新的台阶。未来，永州市中心医院将继续加强学科建设，不断开展新技术、新项目，为更多患者提供优质、高效的医疗服务。

预防：目前无法预防，但早期诊断和治疗可有效控制病情，减少症状发作。 肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD） 病因：一种 X 连锁隐性遗传性疾病，由于 DMD 基因突变导致肌肉细胞缺乏一种名为抗肌萎缩蛋白的蛋白质，肌肉逐渐萎缩和无力。 症状 ...

Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。