过去一年，核酸药物市场热闹非凡，在罕见病、遗传病、乙肝、肥胖、肿瘤等领域都展现出治疗潜力，吸引众多药企布局。据统计，2024年该领域潜在交易总金额达到208亿美元。 日前，ASO龙头Ionis ...

Olezarsen目前正在接受欧洲药品管理局对FCS治疗的审查，预计将在今年内获得批准。Sobi在超过30个国家拥有商业存在，将负责在其区域内的监管提交和商业化，并借助其在Waylivra®（欧洲唯一获批的FCS药物）方面的经验。Ionis将从Sobi获得预付款、基于里程碑的付款，以及高达20%中段的年度净销售额分级特许权使用费。

今年，这一领域更加火热。 日前，ASO龙头Ionis Pharmaceuticals宣布，与日本药企小野制药（Ono）已签订一项许可协议，授予后者开发和商业化sapablursen的 ...

Tonlamarsen最初由Ionis Pharmaceuticals公司开发，曾用名为ION904。它是一款GalNAc修饰的ASO疗法，靶向编码血管紧张素原（AGT）的mRNA，通过降低肝脏AGT的生产 ...

▎药明康德内容团队编辑‍编者按：日前，Alnylam公司的Amvuttra（vutrisiran）获得美国FDA批准，成为首款治疗伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者的siRNA疗法。值得关注的是，其采用的GalNAc偶联技 ...

近日（3月20日），FDA已经批准了Alnylam Pharmaceuticals的RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran），这次是用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM）。 这是Amvuttra ...