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美国细胞与基因治疗产品监管路径创新研究：加速审批趋势与未满足 ...
本研究聚焦FDA 2016年推出的再生医学先进疗法 (RMAT)等加速审批路径，系统分析了2020-2024年间25项细胞与基因治疗产品 (CGT)的审批数据。结果显示：36%产品集中于2024年获批，孤儿药 (34%)、突破性疗法 (20%)和RMAT (16%)为主要加速通道，肿瘤领域占比31%。RMAT审批率提升至70.7%，印证了监管框架创新对重大疾病治疗的推动作用。