为了深入了解这些潜在的遗传风险，来自浙江大学医学院附属妇产科医院等多个机构的研究人员，开展了一项极具意义的研究。他们将目光聚焦于囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因，这个基因在人体的呼吸、消化和生殖系统中都发挥着至关重要的作用。一旦它发生突变，就可能引发囊性纤维化（CF）等多种严重疾病。而在 ART 日益普及的背景下，CFTR ...

过去的十年对 Vertex Pharmaceuticals（VRTX） 来说是一个转折点。这家生物技术公司于2012年获得了首个囊性纤维化（CF）药物——Kalydeco的批准，并随后获得了另外四种药物的监管批准，成为CF市场的全球领导者。公司还展示了在这一专业领域之外的实力，一年多前获得了一种用于血液疾病的基因编辑疗法的批准，最近又获得了一种疼痛治疗的批准。 Vertex的CF药物组合帮助公司2 ...

胰腺癌（Pancreatic Adenocarcinoma，PAAD）是一种极其致命的癌症，在全球范围内，其发病率呈上升趋势，严重威胁着人类的健康。目前，虽然对 PAAD 基因组异常的研究取得了一些进展，发现 KRAS 突变是最主要的体细胞突变，但针对 KRAS 的靶向治疗效果却不尽人意，仅对少数携带特定突变（如 KRAS G12C 突变，仅占所有 PAAD 患者的 1.3%）的患者有效。同时，尽 ...

周二，古根海姆对Sionna Therapeutics（纳斯达克代码：SION）启动覆盖，给予买入评级，目标价为45.00美元，相对于目前14.41美元的交易价格具有显著上涨空间。根据InvestingPro数据显示，该股票年初至今下跌超过42%。该机构的乐观展望基于Sionna通过NBD1稳定化治疗囊性纤维化（CF）的潜力，这种方法被认为对于恢复CF患者中常见的ΔF508 ...

Alyftrek 是一种 CFTR 调节剂，被批准用于治疗患有特定 CFTR 突变的囊性纤维化患者，在 ppFEV1 改善方面表现出不劣于 Trikafta。 FDA ...