研究团队表示，RIDE 系统的成功开发为亨廷顿舞蹈症的治疗带来了新希望，并有望在未来应用于其他神经退行性疾病和遗传性疾病的治疗。随着进一步的研究和临床试验，RIDE 有望成为基因编辑领域的重要工具，助力基因治疗的发展和普及。

2020年，詹妮弗·杜德纳（Jennifer A. Doudna）教授与埃马纽埃尔·夏彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）共同荣获诺贝尔化学奖，以表彰她们共同开发了基因组编辑方法CRISPR的卓越贡献。 受Frontiers for Young Minds邀请，杜德纳撰文解释了CRISPR的工作原理以及她与合作者是如何发现这一机制的。杜德纳说， ...

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者; ...

文章解读+创新点拓展，为您带来科研新体验～导读随着基因编辑技术的发展，科学家们不断探索如何在体内环境中更精确地理解基因功能。近期，一项发表于《Nature Biotechnology》的研究《CRISPR-StAR enables ...

转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因（HTT）中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者；在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十 ...

2025 年 2 月 6 日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织 Cure Rare Disease (CRD) 宣布获得加州再生医学研究所 (CIRM) 569 万美元的资助，用于推进针对脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) ...

2016 年，刘如谦团队开发了碱基编辑（Base Editing）技术，首次实现了对细胞基因组中的单个碱基进行可靠、可预测的编辑，而且无需 DNA 双链断裂。2019 年，刘如谦团队开发了先导编辑（Prime ...

引言前蛋白转化酶枯草溶菌素9(Proprotein Convertase Subtilisin/ Kexin Type 9, PCSK9)是调控低密度脂蛋白胆固醇(Low-Density Lipoprotein Cholesterol, ...

【导读】超级增强子（SEs）与控制细胞状态和细胞身份的关键基因相关。内质网应激（ERS）调节上皮间质转化（EMT）。然而，超级增强子是否参与肝细胞癌（HCC）中与内质网应激相关的上皮间质转化激活尚不清楚。2月6日，安徽医科大学研究团队在期刊《Cell ...

DeepSeek作为前沿AI工具，其潜力远超“简单问答”——关键在于如何用精准的提示词（Prompt）激活它的“隐藏技能”。玩了一阵子DeepSee ...