临床试验是新药研发过程中至关重要的一环，但并非所有试验都能取得成功。2024年，全球生物医药行业见证了多起备受瞩目的临床试验失败案例。这些失败不仅让企业付出了巨大的经济代价，也为行业提供了宝贵的经验教训。01Emraclidine适应症：精神分裂症研 ...

Solid Biosciences还宣布了股票和预付权证承销发行的定价，这预计将缓解任何近期融资担忧。公司首席执行官Bo Cumbo对试验结果表示满意，强调了全面的分析结果以及微型肌营养蛋白转基因可能达到同类最佳的表达水平。

根据提交给美国证券交易委员会的文件显示，Bain Capital Life Sciences近期对市值2.31亿美元的生物科技公司Solid Biosciences Inc. (NASDAQ: SLDB )进行了重大投资。2025年2月19日，Bain Capital Life Sciences通过其附属公司BCLS II Investco, LP以每股4.03美元的价格收购了100万股Solid ...

转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。

推荐阅读，助您了解罕见病家庭心理，为相关干预提供思路。 在医学的广阔领域中，有一种疾病如同隐藏在黑暗角落的恶魔，悄然影响着无数家庭，它就是杜氏肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）。这是一种严重的 X 连锁隐性退行性神经肌肉疾病，专门 ...

研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来 ...

2025年2月18日， Solid Biosciences（SLDB）披露7笔公司内部人交易情况。董事Cumbo Alexander于2025年2月14日卖出1.14万股。 2025年2月18日 董事 Cumbo Alexander 2025年2月14日 卖出 1.14万 3.96 4.50万 2025年2月18日 高管 Howton David T 2025年2月14日 卖出 5561 3.96 ...

此次肌肉活检手术的成功开展，不仅为患者带来了福音，还标志着永州市中心医院在罕见疑难疾病诊疗方面迈上了新的台阶。未来，永州市中心医院将继续加强学科建设，不断开展新技术、新项目，为更多患者提供优质、高效的医疗服务。

预防：目前无法预防，但早期诊断和治疗可有效控制病情，减少症状发作。 肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD） 病因：一种 X 连锁隐性遗传性疾病，由于 DMD 基因突变导致肌肉细胞缺乏一种名为抗肌萎缩蛋白的蛋白质，肌肉逐渐萎缩和无力。 症状 ...